Η επιτυχής έγκριση του daratumumab ανοίγει νέους δρόμους στη θεραπεία του ασυμπτωματικού πολλαπλού μυελώματος υψηλού κινδύνου.
Πρωτοποριακή έγκριση για θεραπεία στο ασυμπτωματικό πολλαπλούν μυέλωμα υψηλού κινδύνου
Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε για πρώτη φορά τη χρήση του daratumumab σε ασθενείς με υψηλού κινδύνου ασυμπτωματικό (smouldering) πολλαπλούν μυέλωμα. Αυτή η απόφαση σηματοδοτεί μια καινοτόμο προσέγγιση, μεταβαίνοντας από τη στενή παρακολούθηση στην πρώιμη θεραπευτική παρέμβαση, πριν την εκδήλωση οργανικών βλαβών.
Σημαντικά αποτελέσματα από τη μελέτη φάσης 3 AQUILA
Η έγκριση βασίζεται στα δεδομένα της τυχαιοποιημένης κλινικής μελέτης φάσης 3 AQUILA, η οποία δημοσιεύτηκε στο New England Journal of Medicine. Συντονιστής της μελέτης ήταν ο Καθηγητής Μελέτιος Α. Δημόπουλος, Διευθυντής της Θεραπευτικής Κλινικής του ΓΝ Αλεξάνδρα και μέλος της Ιατρικής Σχολής του ΕΚΠΑ.
Η υποδόρια χορήγηση daratumumab ως μονοθεραπεία συγκρίθηκε με την ενεργό παρακολούθηση και απέδειξε μείωση κατά 51% στον κίνδυνο εξέλιξης σε ενεργό συμπτωματική νόσο ή θάνατο. Πέντε χρόνια μετά, το 63,1% των θεραπευόμενων ασθενών παρέμειναν χωρίς εξέλιξη, σε σύγκριση με το 40,8% της ομάδας ελέγχου.
Εντυπωσιακά οφέλη σε ασθενείς με πολύ υψηλό κίνδυνο
Σύμφωνα με τα κριτήρια Mayo 2018, οι ασθενείς με πολύ υψηλό κίνδυνο εμφάνιζαν διάμεση επιβίωση χωρίς εξέλιξη που δεν είχε ακόμη επιτευχθεί στην ομάδα που λάμβανε daratumumab, ενώ η ομάδα ελέγχου σημείωσε 22,1 μήνες. Επιπλέον, η πενταετής συνολική επιβίωση βελτιώθηκε σημαντικά (93% έναντι 86,9%).
Ασφάλεια και διαχείριση ανεπιθύμητων ενεργειών
Το θεραπευτικό προφίλ του daratumumab επιβεβαιώθηκε ως ασφαλές, με σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες (βαθμού 3 ή 4) να εμφανίζονται σε ποσοστό 40,4% έναντι 30,1% στην ομάδα ελέγχου. Η διακοπή θεραπείας λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών παρέμεινε χαμηλή, στο 5,7%, εξασφαλίζοντας καλή ανεκτικότητα.
Μια νέα εποχή στη διαχείριση του ασυμπτωματικού πολλαπλού μυελώματος
Η πρόσφατη αυτή έγκριση καθιστά το daratumumab την πρώτη θεραπευτική επιλογή για ασθενείς με ασυμπτωματικό πολλαπλούν μυέλωμα υψηλού κινδύνου εξελίξεως. Η πρώιμη παρέμβαση μπορεί να καθυστερήσει ή να αποτρέψει την εξέλιξη σε ενεργό νόσο, διατηρώντας τη λειτουργικότητα των οργάνων και βελτιώνοντας σημαντικά την ποιότητα ζωής των ασθενών μακροπρόθεσμα.
